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贝斯基因编辑/碱基编辑推向临床应用

日期:2023-01-16阅读:246

近日,世界领先的碱基编辑和领先的编辑公司贝斯生物宣布完成数千万美元A一轮融资,由香港组成GreatEagleVC领投,BV百度风险投资、新溪资本、汇通、英国SPARKVC等机构跟随投资,现有股东宏辉基金继续增加投资,华兴资本担任独家财务顾问。这一轮融资将用于促进包括通用现货在内的公司Super-NK许多碱基编辑治疗管道,包括产品和内部编辑治疗,已进入IND申报和临床试验阶段,继续充分发挥公司碱基编辑基础专利工具和主导编辑专利工具的优势,不断拓宽合作应用场景。融资结束后,GreatEagleVC首席投资官JamesZhang博士将加入贝斯生物董事会。

贝斯生物学的创始团队成员早年来自斯坦福大学医学院、贝勒医学院,MDAnderson国内外知名生物医学研究机构如癌症中心博士毕业后,分别在基因编辑中,NK细胞、免疫细胞研发与开发CMC,经营管理、临床、投融资等领域有20至30年的经验,成功负责中美多种免疫细胞产品的IND和INDNDA。2021年4月成立之初,公司完成了近亿元的天使轮融资,拥有一系列碱基编辑(BaseEditing)和先导编辑(PrimeEditing)专利技术,开发了近200个碱基编辑工具,可满足大多数应用场景的需要。

核心碱基编辑技术之一具有“0目标”、高目标编辑效率和小尺寸的优点,在提高体内外基因编辑临床应用的安全性和有效性方面具有显著优势。此外,该技术可以在中国、欧洲和美国自由实施(FTO,Freedomtooperate),这是一种真正的底层编辑技术。此外,贝斯还开发了编辑效率最高的主导编辑技术。一方面,贝斯生物继续优化和开发新的基因编辑技术,另一方面,它利用自己的碱基编辑和主导编辑技术开发通用的现场NK细胞治疗产品和体内基因编辑治疗。同时,公司授权FTO基本碱基编辑技术合作,分别与国内外两家公司合作开发不同领域的基因编辑产品。

基因编辑技术广泛应用于生物技术、医药、农业畜牧业、合成生物学等领域。但是,如果你没有自己的基因编辑基础技术,没有相应的编辑技术专利许可,你就不能商业化产品。BroadInstitute或UCBerkeley等机构获得基因编辑临床产品开发许可证,门槛越来越高,不仅许可区域和适应症范围越来越窄,还可能支付数千万美元的首付、数亿美元的里程碑支付和10%以上Royalty。

目前,贝斯生物已经申请并许可了十多项碱基编辑和主导编辑专利,其中许多已经授权,建立了完整的基因编辑平台专利布局,成为世界上为数不多的拥有基因编辑工具专利技术的公司之一。

临床应用基因编辑技术,FDA/NMPA监管部门最关心的是脱靶风险,明确要求将基因编辑临床产品的脱靶降低到尽可能低的水平。CRISPR/Cas9在编辑过程中,DNA双链断裂会产生染色体结构异常,插入删除变异(INDEL)等突变;虽然传统的碱基编辑不会产生DNA双链断裂,但会在DNA和DNA中产生DNA双链断裂,RNA产生数百到数千个点突变和小INDEL脱靶。贝斯生物的“0脱靶”碱基编辑技术已经获得上海科技大学的授权。基因编辑领域的旗帜人物黄星旭教授是编辑技术的发明者。目前,他已经在许多内外系统中验证了自己的“0脱靶”和高效靶向编辑的特点。因此,贝斯的编辑技术在临床应用的安全性方面具有巨大的优势。

在核心编辑工具的坚实基础上,贝斯开始建造各种“摩天大楼”。第一栋建筑是碱基编辑/先导编辑PBMC来源的通用现货NK细胞疗法产品(Super-NK)。将基因编辑/碱基编辑推向临床应用,NK细胞是最安全的应用场景,由NK专门去除变异细胞的生物特征决定。贝斯生物科学创始人朱诗国教授MDAnderson在癌症中心博士后工作期间,我开始研究NK细胞,专注于NK细胞肿瘤免疫治疗领域16多年,率先克服了NK细胞体外扩张的障碍,是中国NK领域最领先的专家之一。贝斯的首款Super-NK该产品去年已进入IIT临床试验阶段,是世界上最早进入临床研究的碱基编辑产品之一。贝斯还在开发不同的贝斯Super-NK产品,分别针对不同的适应症,能满足实体肿瘤、血液肿瘤、病毒感染等严重未满足的临床需要。

第二栋建筑是体内碱基编辑产品。贝斯采用自主开发的交付系统,交付“0目标”碱基编辑器,实现高效的靶向编辑效率。目前正在进行临床前研究,预计明年IND。

第三栋建筑是基于贝斯专利保护的基础编辑工具的先进性,积极拓展与外部企业技术授权或合作发展的新机遇。贝斯与美国领先的造血干细胞公司合作JV,利用贝斯的碱基编辑技术编辑造血干细胞,治疗一些严重的遗传疾病。

贝斯生物学创始人徐天宏博士说:非常感谢新老投资者对贝斯生物学的认可和支持。贝斯生物学成立一年多来发展迅速,形成了基因编辑和NK细胞研发、细胞产品生产、工艺开发、QAQC,临床研究团队经验丰富,在上海浦东金桥建立了能够满足注册临床和早期商业生产需求的GMP生产基地。公司第一个碱基编辑产品已进入IIT临床研究。希望以本轮融资为契机,进一步加快技术平台升级,推动FIC创新产品快速临床研究,加快细胞和基因编辑药物的临床应用和全球布局。

GreatEagleVC首席投资官JamesZhang医生说:基因编辑技术有广阔的应用空间,为人类基因疾病的治疗和抗癌创新细胞治疗带来了曙光。贝斯生物拥有自主的知识产权和准确、高效的基因编辑工具。我们很荣幸能够领导这项融资,并相信贝斯团队能够为基因编辑领域的发展和患者治疗做出更多的贡献。

BV百度风险投资投资副总裁安峰表示:贝斯生物是一家以整合创新技术开发新治疗产品为战略的公司。在技术平台方面,公司拥有自主知识产权的碱基编辑和原代免疫细胞工程化两个技术平台,实现了世界上关键基因编辑技术FTO,解决了原细胞产品临床转化应用中的产业化瓶颈;在产品开发方面,充分发挥碱基编辑工具相对于传统病毒在细胞转化方面的优势,在体内应用更准确的靶向要求,开发不同适应症的体外细胞治疗和体内基因治疗产品,初步获得临床有效性和安全性验证,处于同行业领先地位。BV百度风险投资对公司未来发展前景非常乐观,将继续支持公司进行技术转型,实现最佳临床价值。

新溪资本合伙人黄伟婷表示:贝斯生物是一支罕见的优秀团队,具有全球领先的基因编辑能力、高编辑效率、“0目标”等技术优势和全球FTO专利。与此同时,贝斯生物选择的第一个着陆场景是碱基编辑通用NK细胞(Super-NK)疗法在实体肿瘤和血液肿瘤领域具有广阔的市场前景。依托公司在NK细胞领域的深刻理解和经验,我们相信贝斯生物有望真正实现一种低成本、广谱、安全、有效的现货通用创新细胞疗法。

汇通投资总监王世仪表示:基因编辑和细胞治疗在癌症治疗和遗传疾病方面具有优异的潜力,引起了业界的广泛关注。贝斯生物拥有碱基编辑和主导编辑的基本专利,通过基因编辑技术在短时间内开发了几条非常有潜力的NK细胞产品线。汇通一直关注医疗领域的基本创新,很高兴成为贝斯生物的合作伙伴,陪伴公司成长为全球基因编辑平台,将基因编辑技术应用于更多领域。